Los trastornos neurológicos, autoinmunes y enfermedades raras están en la diana de la revolución neurocientífica
Phillip Sharp y Charles Weissmann, durante la reunión en Lucerna esta semana
Karin SIlvina Hiebaum
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La esclerosis múltiple afecta a casi 50.000 personas en España, 700.000 en Europa y 2,5 millones en el mundo. Dos de cada tres pacientes son mujeres. Se trata de la primera causa de discapacidad por enfermedad entre los adultos jóvenes, puesto que suele manifestarse entre los 20 y los 40 años. Hoy es incurable y altamente incapacitante.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad rara que produce una degeneración progresiva y pérdida de las neuronas medulares que mueven los músculos del cuerpo. Se trata de la causa de mortalidad genética más común de infantes y lactantes: la mayoría de los diagnosticados muere antes de cumplir los dos años y más de 400 pacientes la padecen en España. En Europa, después de las enfermedades cardiovasculares y del cáncer, la demencia y el alzhéimer son la tercera causa de muerte en los mayores de 65 años. Es un enfermedad terrible para los pacientes y sus cuidadores, y la padece más de un millón de personas en nuestro país.
Son sólo tres ejemplos que avalan la necesidad de impulsar la investigación neurocientífica hasta alcanzar la «revolución» que prevé Michael Ehlers, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo de Biogen, una de las compañías biotecnológicas más antiguas del mundo que acaba de celebrar su 40 aniversario con una reunión en Lucerna (Suiza) para tratar sobre el pasado, presente y futuro de la neurociencia. Fue durante su intervención en ese acto cuando Ehlers aseguró que «la neurociencia será la próxima oncología», pero ya había explicado en sus artículos sobre biomedicina que «la creencia de que la neurociencia es demasiado difícil, arriesgada e incierta es cosa del pasado». En su opinión, es la misma creencia que tenían las compañías biofarmacéuticas hace apenas unos años sobre la inmunooncología y, sin embargo, lo que comenzó como un área de «alto riesgo» culminó en un torrente de investigación clínica, terapias de combinación y opciones de tratamiento. Cree que ahora es la neurociencia la que está en un punto de inflexión porque ninguna otra área de la biomedicina avanza tan rápidamente como la neurociencia, desde la comprensión de los procesos moleculares y celulares centrales que contribuyen al desarrollo cerebral hasta la capacidad para monitorizar y manipular los circuitos neuronales; desde la definición de la arquitectura genética de la enfermedad neurológica al acceso molecular y funcional al cerebro a través de la neuroimagen y los biomarcadores de fluidos; y desde las nuevas modalidades de medicamentos y el papel de las agencias reguladoras hasta el despegue del flujo de capital riesgo y la creación de biotecnología en neurociencia.
Gracias a esos impulsos revolucionarios, el sistema nervioso, considerado durante mucho tiempo impermeable a los avances terapéuticos, se está abordando con éxito. Y esa es una gran noticia para los pacientes. Y los afectados son los que «conducen» la compañía pionera en neurociencia, según su vicepresidente ejecutivo y director médico, Alfred Sandrock. Pionera porque fue fundada en 1978 en Ginebra por Charles Weissman y los ganadores del premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y especialista en neurociencia porque Biogen lidera el portfolio de productos para tratar la esclerosis múltiple, ha desarrollado el primer y único tratamiento aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la atrofia muscular espinal y está en primera línea en la investigación neurocientífica para la demencia y el Alzheimer.
Ese es el orgullo de Phillip Sharp, «haber puesto el foco en la neurociencia y haber marcado la diferencia en la vida de muchas personas». Su sueño es continuar ese camino porque «poner al paciente lo primero es lo que ha situado a Biogen el lugar en el que está». «Que los afectados tengan acceso a la innovación resulta fundamental», añade el CEO de Biogen, Michel Vounatsos. Y Charles Weissman sentencia: «Haz buena ciencia y sucederán cosas buenas».
